dCas9-Based Scn1a Gene Activation Restores Inhibitory Interneuron Excitability and Attenuates Seizures in Dravet Syndrome Mice

Colasante, G.; Lignani, G.; Brusco, S.; Di Berardino, C.; Carpenter, J.; Giannelli, S.; Valassina, N.; Bido, S.; Ricci, R.; Castoldi, V.; Marenna, S.; Church, T.; Massimino, L.; Morabito, G.; Benfenati, F.; Schorge, S.; Leocani, L.; Kullmann, D. M.; Broccoli, V.

doi:10.1016/j.ymthe.2019.08.018

Colasante et al. exploit an activatory CRISPR-targeting Scn1a gene promoter as a therapeutic strategy to rescue Scn1a haploinsufficiency in a mouse model of Dravet syndrome and restore physiological levels of its gene product, the Nav1.1 voltage-gated sodium channel.

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Titolo:	dCas9-Based Scn1a Gene Activation Restores Inhibitory Interneuron Excitability and Attenuates Seizures in Dravet Syndrome Mice
Autori:	Colasante G. Lignani G. Brusco S. Di Berardino C. Carpenter J. Giannelli S. Valassina N. Bido S. Ricci R. Castoldi V. Marenna S. Church T. Massimino L. Morabito G. BENFENATI, FABIO Schorge S. Leocani L. Kullmann D. M. Broccoli V. mostra contributor esterni nascondi contributor esterni
Data di pubblicazione:	2019
Rivista:	MOLECULAR THERAPY
Handle:	http://hdl.handle.net/11567/999413
Appare nelle tipologie:	01.01 - Articolo su rivista

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